Буллёзный эпидермолиз в США будут лечить терапией Zevaskyn

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию под названием Zevaskyn (прадемаген замикерацел) у взрослых и детей с рецессивным дистрофическим буллёзным эпидермолизом («детей-бабочек») от компании Abeona Therapeutics. 

Рецессивный дистрофический буллёзный эпидермолиз обусловлен дефектом в гене COL7A1, который не даёт вырабатываться коллагену. В результате генетических поломок у больных на коже появляются волдыри и разрывы, образуя большие раны по всему телу. Повреждения долго не заживают и могут оставаться открытыми в течение многих лет. На сегодняшний день лечение ограничивается ежедневным уходом за ранами и защитным бинтованием. При небольших повреждениях возможно применение препарата Vyjuvek от Krystal Biotech и ему подобных.

Действие лекарства Zevaskyn заключается в добавлении здоровых генов COL7A1 в клетки кожи пациента, их выращивании и пересадке обратно больному с помощью кожного трансплантата для заживления больших и хронических ран.

Одобрение FDA основано на данных исследований ранней, средней и поздней стадий. Согласно испытаниям 81 % обработанных ран показали заживление на 50 % и более через шесть месяцев.

Как сообщает компания Abeona, генная терапия будет доступна в третьем квартале 2025 года в специализированных медицинских центрах. Стоимость лечения будет составлять 3,1 миллиона долларов. Препаратом Zevaskyn планируется пролечить от 10 до 14 пациентов.

Читайте также о том, что в России появился первый аналог зарубежного препарата от остеопороза.