ЕС одобрил препарат для терапии муковисцидоза

Препарат нового поколения для лечения муковисцидоза Alyftrek (ванзакафтор + тезакафтор + дейтивакафтор) от американской Vertex Pharmaceuticals получил одобрение Европейской комиссии. Об этом сообщила пресс-служба компании.

Одобрение направлено на укрепление доминирующего положения Vertex Pharmaceuticals и защиту от снижения продаж после истечения срока патента препарата для лечения муковисцидоза Trikafta в 2037 году. 

Новую тройную комбинированную терапию под названием Alyftrek необходимо принимать один раз в день. Она предназначена для пациентов старше шести лет, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del или другая мутация гена CFTR, поддающаяся лечению. На поздних стадиях испытаний препарат Alyftrek показал эффективность, не уступающую препарату Trikafta, который принимают два раза в день.

Муковисцидоз — это наследственное заболевание, вызванное отсутствием определённого белка, из-за чего нарушается движение солей и воды в клетках различных органов. При этой патологии в лёгких образуется липкая густая слизь, затрудняющая дыхание и вызывающая повреждения. По данным Реестра пациентов Европейского общества по борьбе с муковисцидозом (ECFSPR), в Европе от этого заболевания страдают более 50 тысяч человек.

Читайте также о том, что ХОБЛ войдёт в систему льготного обеспечения.